허가신청비용 면제, 시판허가 후 독점권 등 혜택 받게 돼
연내 PAUF 양성 췌장암 환자 대상 임상 1/2a상 시험 착수
항체의약품 개발 전문 제약사 프레스티지 바이오파마는 항체신약 후보물질 'PBP1510'가 최근 미국 FDA로부터 췌장암 치료용 희귀의약품 지정 승인을 받았다고 29일 밝혔다.
췌장암은 외분비 또는 내분비 췌장 세포에서 발생하는 매우 공격적인 악성 종양이다. 미국에서 5년 생존율이 9%에 불과하여 높은 이환율과 사망률을 보이고 있으며, 국내에서도 발병률이 꾸준히 증가해 현재 암 발생 순위 8위, 사망률 5위를 차지하고 있다. 특히, 발병 시 환자의 10~15%만 수술적 치료가 가능하고, 80% 이상의 대다수 환자는 수술적 치료가 불가능한 상태로 진단되며, 항암제 및 방사선 치료에 대한 반응도 낮은 것으로 알려져 있다.
이러한 췌장암의 발생, 진행 및 전이는 많은 연구를 통해 췌장암 대부분에서 발견되는 췌관선암 과발현 인자(PAUF)라는 유전자의 과발현과 관련 있다고 밝혀져 있다. 췌장암 치료 표적으로서의 PAUF의 유용성 또한 다년간의 연구에 의해 입증되었으나 현재 PAUF에 대한 표적 분자 치료제는 없는 실정이다.
박소연 프레스티지 바이오파마 대표이사는 “이번 미국 FDA의 희귀의약품 지정은 현재 마땅한 치료제가 없는 췌장암 치료를 위하여 PBP1510의 개발 및 상용화를 가속화하는데 매우 중요한 성과”라며, “항-PAUF 단클론 항체인 PBP1510은 PAUF 양성 췌장암 환자에게 상당한 치료 효과를 보여줄 것으로 기대한다”고 말했다.
현재 프레스티지 바이오파마는 유럽의약품청(EMA)에도 췌장암 치료용 희귀의약품 지정 신청서를 제출했으며, 연내 PAUF 양성 췌장암 환자를 대상으로 임상 1/2a상 시험에 착수할 예정이다.
한편, 미국 FDA 희귀의약품 지정은 미국 내 20만 명 미만에 발생하는 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약 승인 심사비용 면제, 시판 허가 승인 후 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.
