- Èñ±ÍÁúȯ Àü¹® ±Û·Î¹ú ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¦¾à±â¾÷ ½º¿þµ§ ¼Òºñ(Sobi¢ç)¿Í Çù¾à
- Çѵ¶, ¼ÒºñÀÇ Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ ¡®¿¥Æ姸®¡¯¿Í ¡®µµÇÁÅÚ·¿¡¯ ±¹³» µµÀÔ
Çѵ¶(´ëÇ¥ÀÌ»ç ±è¿µÁø, ¹éÁø±â)ÀÌ ±Û·Î¹ú ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¦¾à±â¾÷ ¼Òºñ¿Í Àü·«Àû ÆÄÆ®³Ê½Ê ü°áÇϸç Èñ±ÍÁúȯ ºñÁî´Ï½º¸¦ °ÈÇÑ´Ù.
¼Òºñ(Swedish Orphan Biovitrum, Sobi®)´Â Èñ±ÍÁúȯ Àü¹® ±Û·Î¹ú ¹ÙÀÌ¿ÀÁ¦¾à±â¾÷ÀÌ´Ù. Ç÷¾×ÇÐ, ¸é¿ªÇÐ ¹× Àü¹® Ä¡·á ºÐ¾ß¿¡¼ Çõ½ÅÀûÀÎ Ä¡·áÁ¦¸¦ Á¦°øÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç À¯·´, ºÏ¹Ì, Áßµ¿, ¾Æ½Ã¾Æ ¹× È£ÁÖ Àü¿ª¿¡ °ÉÃÄ 1800¸íÀÇ Á÷¿øÀÌ ±Ù¹«ÇÏ°í ÀÖ´Ù. À̹ø Çѵ¶°úÀÇ Àü·«Àû ÆÄÆ®³Ê½ÊÀº ¼ÒºñÀÇ ±Û·Î¹ú ºñÁî´Ï½º È®´ë¸¦ ±â¹ÝÀ¸·Î ÇÑ ¼ºÀå Àü·«ÀÇ ÀÏȯÀÌ´Ù.
Àü·«Àû ÆÄÆ®³Ê½Ê ü°á¿¡ µû¶ó Çѵ¶Àº ¼ÒºñÀÇ Çõ½ÅÀûÀÎ Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ÀÎ '¿¥Æ姸®(¼ººÐ¸í: Æä±×¼¼Å¸ÄÚÇöõ)¿Í 'µµÇÁÅÚ·¿(¼ººÐ¸í: ¾Æ¹ÙÆ®·Òº¸ÆÅ)'À» ±¹³» µµÀÔÇÑ´Ù. ÀÌ¿Í ´õºÒ¾î, Çѵ¶°ú ¼Òºñ´Â ±¹³»¿¡ ¼ÒºñÀÇ ´Ù¾çÇÑ Á¦Ç°À» Áö¼ÓÀûÀ¸·Î ¼±º¸ÀÏ °èȹÀÌ´Ù.
¿¥Æ姸®´Â ¹ßÀÛ¼º ¾ß°£ Ç÷»ö¼Ò´¢Áõ(PNH) ¼ºÀΠȯÀÚÀÇ Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ ÃÖÃÊÀÇ C3 ´Ü¹éÁú Ç¥Àû Ä¡·áÁ¦·Î ÇöÀç ¹Ì±¹°ú À¯·´, È£ÁÖ, ÀϺ»¿¡¼ Çã°¡¸¦ ¹Þ¾Ò´Ù. µµÇÁÅÚ·¿Àº ¸é¿ª¼º Ç÷¼ÒÆÇ °¨¼ÒÁõ(ITP) ¼ºÀΠȯÀÚÀÇ Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ °æ±¸¿ë Æ®·Òº¸Æ÷ÀÌ¿¡Æ¾ ¼ö¿ëü ÀÛ¿ëÁ¦(TPO-RA)·Î ÇöÀç ¹Ì±¹°ú À¯·´, È£ÁÖ¿¡¼ Çã°¡¸¦ ¹Þ¾Ò´Ù. Çѵ¶°ú ¼Òºñ´Â ù ¹ø° Çù·ÂÀ¸·Î ¿¥Æ姸®¿Í µµÇÁÅÚ·¿ÀÇ ±¹³» Çã°¡¸¦ ÁøÇàÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
Çѵ¶ ±è¿µÁø ȸÀåÀº "Çѵ¶Àº Èñ±ÍÁúȯ ºÐ¾ß¿¡ ÁýÁßÇÏ°í ÀÖ´Â Çõ½ÅÀûÀÎ ±Û·Î¹ú ±â¾÷µé°ú Çù¾÷À» È®´ëÇϸç Èñ±ÍÁúȯ ºñÁî´Ï½º °æÀï·ÂÀ» °ÈÇØ°¡°í ÀÖ´Ù"¸ç "´Ü¼øÇÑ ºñÁî´Ï½º¸¦ ³Ñ¾î Èñ±ÍÁúȯ ȯÀÚÀÇ Ä¡·á ±âȸ È®´ë¿Í »îÀÇ ÁúÀ» Çâ»óÀ» ÃÖ¿ì¼± °¡Ä¡·Î µÎ°í À̸¦ À§ÇØ ³ë·ÂÇØ °¥ °Í"À̶ó°í ¸»Çß´Ù.
ÇÑÆí Çѵ¶Àº ¾ÇÅÚ¸®¿Â, ¾Ë·º½Ã¿Â°úÀÇ Çù¾÷À» ÅëÇØ Èñ±ÍÁúȯ ºñÁî´Ï½º¸¦ °ÈÇØ¿ÔÀ¸¸ç, 2012³â ±¹³» µµÀÔÇÑ ¼Ö¸®¸®½º´Â 2022³â ¿¬°£ ¸ÅÃâ 5¹é¾ï ¿ø ±Ô¸ð·Î ¼ºÀåÇß´Ù. ¾ÇÅÚ¸®¿Â°ú ¾Ë·º½Ã¿ÂÀÌ ±Û·Î¹ú Á¦¾à±â¾÷¿¡ Àμö ÇÕº´µÇ¸ç °è¾àÀÌ Á¾·áµÈ ÀÌÈÄ¿¡µµ Çѵ¶Àº »õ·Î¿î Á¦Ç° µµÀÔÀ» ÅëÇØ Èñ±ÍÁúȯ ºñÁî´Ï½º ¸®´õ½ÊÀ» Áö¼Ó °ÈÇØ°¡°í ÀÖ´Ù.
Çѵ¶Àº ±Û·Î¹ú ±â¾÷µé°ú Çù¾÷À» È®´ëÇϸç Ä¡·áÀÇ ¹ÌÃæÁ· ¼ö¿ä°¡ ÀÖ´Â ¿µ¿ª¿¡¼ Çõ½ÅÀûÀÎ ÀǾàÇ°À» ±¹³»¿¡ ÀÕµû¶ó ¼±º¸ÀÌ°í ÀÖ´Ù. ¾Æ¹ÌÄ¿½º(Amicus)ÀÇ ¼¼°è ÃÖÃÊ °æ±¸¿ë Æĺ긮º´ Ä¡·áÁ¦ °¥¶óÆúµå, ÀçÁî Æĸ¶½´Æ¼ÄÃ(Jazz Pharmaceuticals)ÀÇ ÁßÁõ °£Á¤¸ÆÆó¼âº´ Ä¡·áÁ¦ µ¥ÇÇÅÚ¸®¿À¿Í ±Þ¼º °ñ¼ö¼º ¹éÇ÷º´ Ä¡·áÁ¦ ºò½Ã¿À½º, ÀλçÀÌÆ®(Incyte)ÀÇ °£³» ´ã°ü¾Ï Ä¡·áÁ¦ Æ丶ÀÚÀÌ·¹¿Í ¹Ì¸¸¼º °Å´ë B¼¼Æ÷ ¸²ÇÁÁ¾ Ä¡·áÁ¦ ¹ÎÁêºñ¸¦ ±¹³» °ø±ÞÇÏ°í ÀÖ´Ù.
ÀÌ¿Í ´õºÒ¾î ÃÖ±Ù ±Û·Î¹ú ¸é¿ªÇÐ ±â¾÷ ¾Æ¸£Á¨¿¢½º(argenx BV)¿Í Çõ½ÅÀûÀÎ Àü½Å ÁßÁõ±Ù¹«·ÂÁõ Ä¡·áÁ¦ ºñºê°¡¸£Æ®ÀÇ Çã°¡ µî·Ï ¹× ±Þ¿©, µ¶Á¡ À¯Åë °è¾àÀ» ü°áÇϸç Èñ±ÍÁúȯ, Ç×¾ÏÁ¦ Æ÷Æ®Æú¸®¿À ´ëÆø °ÈÇÏ°í ÀÖ´Ù.