애브비는 최근 미국 플로리다에서 열린 ‘제57회 미국혈액학회 연례회의’에서 염색체17p 결손이 있는 재발성·불응성 만성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 한 연구용치료제 ‘베네토클락스’ 2상 임상시험 연구결과를 발표했다고 23일 밝혔다. 연구에서는 완전관해(CR)와 미세잔존질환이 음성(MRD-)인 사례를 포함해 일부 환자가 치료에 반응을 보였다.
스티븐 스틸겐바우어(Stephan Stilgenbauer) 독일 울름대 박사는 “염색체17p 결손이 있는 만성 림프구성 백혈병 환자 치료는 가장 난의도가 높은 치료 중 하나로 베네토클락스 단독요법에 대한 반응은 고무적인 결과”라며 “이번 연구결과는 이전 연구의 전체반응률과 일치하며 관련 환자에 대한 베네토클락스 연구의 유효성을 검증했다”고 말했다.
연구 데이터에 따르면 베네토클락스 단독요법은 전체반응률(ORR) 79.4％(n=85/107)로 1차 유효성 평가 변수를 충족했다. 84.7％는 지속반응을 보였다. 미세잔존질환 음성도(MRD-)를 평가하는 분석적 유효성 평가에서 환자 45명 중 18명이 말초혈에서 미세잔존 질환 음성을 나타냈다. 전체 환자의 10.3％이 독립적으로 평가한 완전·부분 반응(12개월 째)을 나타냈다. 7.5％(n=8)는 완전 반응(CR) 또는 불완전 골수 회복을 동반한 완전 반응(CRi)을 보였다. 환자의 20％ 이상에서 나타난 치료 유발부작용은 호중성 백혈구 감소(43％), 설사(29％), 어지러움증(29％), 빈혈(27％), 피로(22％) 순이었다.
이번 연구는 애브비를 비롯해 제네테크, 로슈 등이 공동으로 후원했다. 이들 기업들은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)에 신약허가신청(NDA)과 판매허가신청(MAA)을 위한 연구용 경구 BCL-2 단백질 억제제 및 임상연구 데이터를 제출했다.
