알코올의존증 치료제인 다이설피람(disulfiram)이 소아 뇌종양 중 가장 악성인 ‘비정형 유기형/간상 종양(ATRT, Atypical teratoid/rhabdoid tumor)’ 치료에 효과적인 것으로 나타났다.
김승기·최승아 서울대어린이병원 소아신경외과 교수팀은 이같은 내용의 연구결과를 국제 저명학술지인 ‘미국신경종양학회지(Neuro-Oncology)’ 6월호에 발표했다.
비정형 유기형/간상 종양은 소아 뇌종양 중 예후가 가장 나쁜 암으로, 수술 후 항암 및 방사선치료를 해도 평균 생존기간이 1년에 불과하다. 3세 이하 소아에서 많이 발생한다.
연구팀이 실험용 생쥐를 대상으로 비교군에는 다이설피람, 대조군에는 위약을 투약한 뒤 추적 관찰한 결과 비교군은 종양 크기가 대조군의 4분의 1로 감소했고, 생존기간도 105일로 대조군의 91일보다 길었다.
연구팀은 다이설피람이 알데히드탈수소효소(ALDH, aldehyde dehydrogenase)를 선택적으로 억제하고, 이 과정에서 뇌종양줄기세포의 활동과 대사가 억제돼 항암효과가 나타나는 것으로 분석했다.
다이설피람은 알코올의존증치료제로 ALDH를 선택적으로 억제한다. 경구 복용이 가능하며 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.
ALDH는 뇌종양줄기세포(brain tumor initiating cell)의 표지자로 암새포에서 줄기세포를 분리하는 데 중요한 역할을 한다. 뇌종양줄기세포란 뇌종양 내에 소수로 존재하는 미분화세포로 뇌종양의 발생, 재발, 전이에 관여한다.
비정형 유기형/간상 종양은 다른 뇌종양에 비해 치료에 저항성이 있는 뇌종양줄기세포의 비율이 현저히 높아 다이설피람의 치료효과가 높을 것으로 기대된다.
김승기 교수는 “비정형 기형종/간상 종양은 발생 연령대가 낮아 항암 방사선치료를 실시하는 데 많은 제약이 있다”며 “이번 연구로 다이설피람을 실제 환자에게 투약할 수 있는 발판을 마련했다”고 설명했다.
