◆…초소형 염기교정 유전자가위의 동물모델 적용. 사진=진코어 제공
진코어는 "대표적인 크리스퍼 유전자가위인 CRISPR-Cas9 기반기술은 유전자 크기가 크고 바이러스(AAV) 전달체를 이용한 체내 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로서의 활용도가 극히 제한적이었으나 최근 전세계적으로 유전자가위기술을 활용한 치료제 개발이 적극적으로 이뤄지고 있고 다국적제약사를 통한 임상이 시작돼 향후 유전자치료제 시장의 가파른 성장세가 예측되고 있다"고 설명했다.
효율적인 체내 유전자교정 치료를 위해서는 유전자가위를 원하는 곳으로 전달하는 것이 필수적으로 요구된다. 치료가 필요한 다양한 조직으로 보내기 위해서는 현재까지 AAV 바이러스를 이용하는 것이 최선의 방법인데 AAV가 전달할 수 있는 유전자의 크기가 4.7kb로 제한돼 있어 크기가 큰 CRISPR-Cas9 기술은 가장 대중적인 기술임에도 유전자치료제로서 한계가 있었다는 게 진코어측 설명이다.
이번 기술은 기존 전달이 불가능했던 뇌, 근육, 심장, 폐 등 다양한 조직으로 전달이 가능한 새로운 염기교정 유전자가위다.
진코어는 "DNA의 절단 없이 염기교정이 가능한 기술을 유전자치료제로 사용 가능성을 높였다는 것에 의의가 있다"며 "이번 연구에서 동물모델에서 AAV바이러스를 통한 다양한 조직으로의 전달이 가능함과 원하는 조직에서 교정효율을 증명함으로써 기존의 유전자가위로 접근할 수 없었던 염기변이에 의한 유전질환을 치료할 수 있는 가능성을 입증했다"고 강조했다.
이번 연구는 제1저자로 김도연 박사, 정유희 박사가 나섰으며 교신저자로 김용삼 박사(대표이사)가 수행했고 중소벤처기업부, 농촌진흥청, 과학기술정보통신부, 생명연 주요사업 지원으로 진행됐다.
진코어 대표이사는 "최근 서울연구센터를 확장해 대규모 인력유치를 통한 초소형 유전자가위기술 기반의 유전자치료제를 개발 중으로 이번 연구성과는 치료 가능한 유전질환을 확대할 수 있는 중요한 의미가 있다"면서 "유전자치료를 위한 다양한 유전자가위기술 중의 하나로 인류 발전에 기여할 수 있는 또 하나의 중요한 기술이 되길 기대한다"고 말했다.
